24.5.2017
Praha – Klinickými studiemi, které mají zcela zásadní význam pro hodnocení účinnosti a bezpečnosti inovativních způsobů léčby se v úterý 23. května 2017 zabývala celá řada odborníků. Na Národním dni klinických hodnocení, který se konal v Senátu Parlamentu České republiky v Praze. Diskutovalo se rovněž o problematice vzácných onemocněních a o své zkušenosti s klinickými studiemi se s účastníky podělila také pacientka.
Předtím než Ivana H. onemocněla před třinácti lety roztroušenou sklerózou, neměla o klinických studiích ani potuchy. „Myslela jsem si, že zůstanu na vozíku, ohluchnu nebo oslepnu. Paní primářka mě tehdy poslala do lázní, kde jsem přišla do kontaktu s pacienty, kteří trpěli stejnou nemocí jako já. Někteří na tom nebyli tak špatně. Uvědomila jsem si, že se nemohu litovat, ale musím začít něco pro zlepšení svého stavu dělat,“ popsala paní Ivana začátky svého onemocnění.
Léčba jí pomohla Jenže její léčba nebyla i přes její odhodlání jednoduchá. Ivana měla pořád závratě a ataky. „Paní primářka mi oznámila, že si budu muset píchat injekce. To jsem nechtěla. Pak mi nabídla léčbu pomocí klinické studie s tím, že kdyby mi nepomohla, mohla bych ji okamžitě ukončit. Souhlasila jsem. Za posledních pět let jsem neměla žádnou ataku. Klinickým studiím věřím a jsem ráda, že tato možnost pro pacienty existuje. Mně to pomohlo. Někteří pacienti ale možná o možnosti zapojit se do klinické studie neví,“ sdělila Ivana plénu odborníků na Národním dni klinických hodnocení.
Konference se uskutečnila při příležitosti Mezinárodního dne klinických hodnocení. Záštitu nad akcí převzal místopředseda Výboru pro zdravotnictví a sociální politiku Senátu PČR a ředitel Masarykova onkologického ústavu prof. MUDr. Jan Žaloudík, CSc. za odborné spolupráce výzkumné infrastruktury Czech Clinical Research Infrastructure Network (CZECRIN) a nadačního fondu PharmAround.
O své znalosti a zkušenosti s klinickými studiemi se s účastníky podělili zástupci z ministerstev školství a zdravotnictví, Státního ústavu pro kontrolu léčiv, zdravotnických zařízení, výzkumných laboratoří nebo pacientských organizací. „Klinické studie mají nezastupitelnou roli při hodnocení účinnosti a bezpečnosti inovativních způsobů léčby. Bez nich by se žádná nová léčba k pacientovi nemohla dostat. Důležité jsou také při rozšiřování nových indikací již registrovaných léčiv a pro srovnání s již dříve schválenými léčebnými postupy. Pro klinický výzkum a celkovou koordinaci klinických studií je velmi důležitá národní i mezinárodní spolupráce, která přispívá k rychlejším výsledkům s cílem přinést benefit pro pacienty. „Pro nás – CZECRIN jako český národní uzel pro klinická hodnocení, je to základním cílem,“ popsala přednostka Farmakologického ústavu Lékařské fakulty Masarykovy univerzity v Brně, vedoucí Oddělení klinických hodnocení Masarykova onkologického ústavu a zakladatelka Nadačního fondu PharmAround doc. MUDr. Regina Demlová, PhD.
MUDr. Kateřina Kopečková z Fakultní nemocnice Motol, zástupkyně ČR ve výboru pro vzácná onemocnění Evropské lékové agentury (EMA) mluvila o vzácných onemocněních a jejich zvláštnostech ve vztahu ke klinickým studiím. „V současnosti je přes sto registrovaných léků pro vzácná onemocnění. Na trh nesmí přijít nový lék, dokud se neprokáže, že je lepší než ten původní. Léky pro malý počet pacientů se posuzují podle stejných kritérií jako pro pacienty s jinými onemocněními. Provádět klinická hodnocení je zde ale vzhledem k velmi malému počtu pacientů velmi obtížné a je proto třeba hledat nové cesty, “ popsala MUDr. Kopečková.
Prof. MUDr. Vladimír Maisnar Ph.D. z Fakultní nemocnice Hradec Králové přiblížil význam klinických studií pro pacienty s mnohačetným myelomem a dotkl se rovněž problémů s hrazením nákladné péče. Klinické studie jsou podle něj velmi důležité. „To je to nejlepší, co můžeme pacientovi nabídnout. Postupně se snažíme prokázat to, že pokud se dosáhne určité léčebné odpovědi, stojí za to podávat i velmi drahé léky. Možnost zařadit pacienty do klinických studií nám umožňuje i ušetřit významné prostředky za moderní léčbu,“ uvedl Maisnar.
Ředitel Státního ústavu pro kontrolu léčiv PharmDr. Zdeněk Blahuta, MHA mluvil o regulaci klinických hodnocení v Česku v návaznosti na EU a zdůraznil aktivní přístup SÚKL v evropských pracovních skupinách se zaměřením na klíčovou oblast klinických hodnocení.
Ředitel Ústavu molekulární a translační medicíny doc. MUDr. Marian Hajdúch, Ph.D. hovořil o důležitosti translačního výzkumu ve vztahu ke klinickým hodnocením. Klíčová by podle něj měla být spolupráce nejen mezi veřejným a neveřejným sektorem, ale rovněž v rámci EU infrastruktur. Podtrhl význam evropských infrastruktur v oblasti medicíny a přiblížil současné projekty Evropské infrastruktury pro translační výzkum (EATRIS).
MUDr. Alice Němcová, ředitelka odboru klinického hodnocení léčiv a neregistrovaných léčivých přípravků SÚKL seznámila účastníky se současným stavem implementace nové právní úpravy v oblasti klinických hodnocení, jež v dohledné době zásadně změní způsob schvalování klinických hodnocení v celé EU. O své zkušenosti se podělila i přední pracoviště, jež realizují časné fáze klinických hodnocení s novými přípravky, jak v oblasti ATMP – přípravků pro moderní terapie, tak nanotechnologií. Doc. RNDr. Lenka Zdražilová Dubská, Ph.D. z Lékařské fakulty MU v Brně hovořila o vývoji terapeutické vakcíny pro dětské onkologické pacienty a prof. RNDr. David Lukáš, Ph.D. z Technické univerzity v Liberci se věnoval možnému využití nanotechnologických materiálů v biomedicíně.
CZECRIN je česká národní výzkumná infrastruktura podporující akademická klinická hodnocení, která propojuje fakultní nemocnice, univerzity a vědecká centra oblasti biomedicíny. Je českým národním uzlem Evropského konsorcia infrastruktur klinického výzkumu (ECRIN-ERIC). Jejich společným cílem je podpořit rozvoj akademických klinických hodnocení a zkvalitnit spolupráci na národní a mezinárodní úrovni. CZECRIN v současnosti realizuje více než 15 národních a mezinárodních akademických klinických hodnocení v mnoha oblastech včetně pediatrie a vzácných onemocnění.
Nadační fond PharmAround svou činností navazuje na úspěšný projekt lékařské fakulty Masarykovy univerzity. Jeho cílem je pomocí vzdělávacích aktivit zvýšit povědomí a znalosti o problematice životního cyklu léčiv zejména ve vztahu ke klinickým studiím, farmakovigilanci nebo farmakoekonomickým aspektům. Nadační fond pořádá odborné kurzy, workshopy a konference pro lékaře, pedagogy, výzkumné pracovníky a studenty, podporuje nezávislé projekty z oblasti biomedicíny. Zvláštní pozornost věnuje edukaci pacientů a veřejnosti a podporuje otevřenou nezávislou výměnu názorů a zkušeností v oblasti biomedicíny.
Kontakt Ing. Andrea Křístková, koordinátorka nadačního fondu PharmAround, tel: +420 608 407 900 Mgr. Petra Srstková, marketing&media specialist, tel: +420 730 177 010
Slovník pojmů Klinická studie – Klinická studie nebo též klinické hodnocení slouží k ověření bezpečnosti a účinnosti nových léčebných postupů. Nejčastěji léků nebo kombinací léků. Každá studie musí být předem posouzena Státním ústavem pro kontrolu léčiv (SÚKL) a etickou komisí. Nemocný (nebo zdravý dobrovolník) se studie účastní po náležitém poučení dobrovolně, je jeho právem kdykoliv ze studie vystoupit. Od nového zkoušeného léku se očekává, že bude účinnější nebo že bude mít méně vedlejších účinků než standardní léčba. Jednou z výhod je tedy možnost léčby lékem, který je jinak nedostupný.